La Thérapie génique soigne les maladies génétiques rares.
La thérapie génique promet de corriger la cause première des maladies génétiques rares en agissant directement sur l’ADN. Cette approche modifie ou remplace des gènes défectueux pour restaurer des fonctions biologiques essentielles. Les progrès de la biotechnologie et de l’édition génomique ont accéléré les essais cliniques et les autorisations ciblées. Pour un repère rapide et … Lire plus